2013年2月28日国务院正式批复海南设立博鳌乐城国际医疗旅游先行区，并赋予国九条特殊政策，在医疗技术研究、境外医师注册、境外资本准入等方面赋予特殊优惠政策，让患者可同步使用国外已上市，但国内尚未获批上市的药品/医疗器械。

　　近日，博鳌乐城罕见病临床医学中心成功独家引进创新药物JELMYTO（丝裂霉素凝胶），用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。JELMYTO是一种烷化剂药物，目前，该款药物在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区可以实现患者可及。

　　低级别上尿路尿路上皮癌（Low Grade Upper Tract Urothelial Carcinoma， LG-UTUC）是一种发生在输尿管和肾脏的罕见癌症。LG-UTUC的侵袭性较低，很少从肾脏或输尿管扩散，但局部复发的风险很高，治疗目标侧重于预防复发和保护泌尿道。

　　由于上尿路解剖结构比较复杂，给临床治疗带来了巨大的挑战。到目前为止，LG-UTUC患者的治疗选择非常有限，标准的治疗方法主要是肾脏切除术和内镜肿瘤切除术。

　　2020年4月，FDA(美国食品药品监督管理局)批准了JELMYTO（丝裂霉素凝胶），用于治疗成人低级别上尿路尿路上皮癌 (LG-UTUC) 患者。该药物在国内还未上市。

　　JELMYTO是第一个也是唯一一个FDA批准的治疗低级别上尿路尿路上皮癌的非手术治疗选择。丝裂霉素作用机制是抑制脱氧核糖核酸 (DNA) 的合成，在药物浓度高时，细胞 RNA 和蛋白质合成也受到抑制。区别于传统化疗药物作用全身，JELMYTO是丝裂霉素和创新凝胶技术的结合，冷却时是液体，通过标准输尿管导管输送至病灶处，在人体体温下变成凝胶，使尿路组织长期暴露在丝裂霉素的作用下，从而实现非手术方法消除肿瘤。

　　这种创新型的凝胶药物为低级别上尿路尿路上皮癌提供了一种可保留肾脏的治疗方法，帮助患者避免手术和肾脏切除相关的长期并发症。

　　欢迎有用药需求的患者及家庭通过搜索“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”官网、微信公众号与我们取得联系，我们将为你提供以下服务：

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　　关于博鳌乐城维健罕见病临床医学中心

　　博鳌乐城维健罕见病临床医学中心（以下简称为“中心”）成立于2020年4月，由海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、维健投资（香港）有限公司、博鳌未来医院三方共建于海南博鳌，旨在“与全球同步的速度，致力于将先进的罕见病产品导入中国市场，给中国及周边国家和地区的罕见病患者及家庭带来新希望”。了解中心的详细信息及可及药物可登录罕见病官网 ，或者关注“博鳌乐城维健罕见病临床医学中心”微信公众号。